El ADN (Ácido Desoxirribonucleico) es una molécula que se encuentra en el núcleo y la mitocondria de casi todas las células. En el ADN están contenidas todas las instrucciones que seguirán las células para reproducirse, crecer y demás funcionamientos del organismo. El color de la piel, el color de los ojos, las alergias e inclusive el cáncer, son instrucciones que vienen dentro de esta molécula.
Los científicos Emanuelle Charpentier y Jennifer Doudna recibieron en 2020 el premio nobel de química por el desarrollo de una herramienta capaz de editar el genoma (una minúscula parte del ADN). La herramienta desarrollada fue el CRISPR, las ahora conocidas como “tijeras genéticas”.
La información se codifica en el ADN como instrucciones individuales cada una denominada “gen”, la herramienta CRISPR consiste de una molécula que se inserta dentro de la célula y reconoce el sitio exacto del genoma donde la enzima Cas realizará modificaciones.
Figura 1 Imagen creada por Lisichik
Terapia génica
Después de su reciente descubrimiento, el uso de esta herramienta en la medicina encontró inmediata aplicación, desarrollándose así la llamada Terapia Génica. Se trata de una técnica que se ayuda de la edición genética para tratar enfermedades mediante la alteración genética del paciente.
Un caso concreto de esta terapia es Kymriah, este fármaco es una terapia genética celular para el tratamiento de pacientes de hasta 25 años de edad con leucemia linfoblástica aguda de precursores de células B refractarias. Las células T del paciente son recogidas y enviadas a un laboratorio, donde serán modificadas genéticamente para que expresen un nuevo gen (instrucción) el cual ordena a los linfocitos T que ataquen y eliminen las células de la leucemia.
Otro ejemplo de este tipo de tratamientos avanzados es la Spinraza, este medicamento es utilizado para tratar la Atrofia Muscular Espinal (AME) enfermedad que deteriora los músculos incluyendo el diafragma. El tratamiento consiste de 3 dosis después de la primera aplicación las siguientes serán a las 2, 4 y 9 semanas posterior será una dosis cada 4 meses. Los pacientes tratados con Spinraza han demostrado una notable mejoría en la movilidad muscular.
Figura 2 Imagen por PDPics
¿Cuánto vale una vida?
La Organización Mundial de la Salud habla sobre el derecho al “grado máximo de salud que se pueda lograr” como un conjunto de criterios sociales que propicien la salud de todas las personas.
Las industrias farmacéuticas se encargaron de poner precio a este derecho.
La terapia génica Kymriah para el tratamiento de leucemia linfoblástica desarrollada por la farmacéutica Novartis tiene el costo de 475,000 dólares aproximadamente 9.5 millones de pesos, por otra parte el medicamento Spinraza desarrollado para tratar la Atrofia Muscular Espinal tiene el costo anual de 600,000 dólares aproximadamente 12.1 millones de pesos.
Es impactante, insólito e inclusive risible el costo de estos medicamentos, el modelo de salud en México y la capacidad de compra del mexicano promedio vuelven casi imposible el acceso a estos tratamientos.
Y tú, ¿Crees que son justos los precios de los tratamientos?
